台大醫院研發的「芳香族L-胺基酸類脫羧基酶缺乏症」(AADC缺乏症)罕病基因治療藥物,技術轉移至美國藥廠後賣回台灣,12月1日起獲健保給付,但一針要價1億元,引起各界議論。胸腔科醫師蘇一峰質疑,這款藥僅獲得美國食品藥物管理局(FDA)核准,後續需補足更多研究證據,應該是藥廠自己要免費提供藥物,藉此換取試驗資料才對,且這種病在台灣的發生率比較高,正是我們跟藥廠談判的籌碼,不知道健保為何會同意1針1億元的超級天價。
蘇一峰昨(2)日在臉書表示,美國藥廠針對罕病推出的基因治療藥物,雖然暫時獲得美國FDA核准,但後續須補足更多臨床試驗證明療效,也就是藥廠很需要有人來使用這款藥,而這種罕病在台灣的發生率較高,在所有條件綜合之下,應該是台灣跟藥廠談判的好機會。
蘇一峰指出,一針1億元的藥,如果沒有健保這種機制,不管在哪裡都不可能賣出去,健保應該跟藥廠進行博弈,幫全民爭取更多福祉,而不是答應如此驚人的藥價,讓他忍不住猜想「健保不知道是沒有想到,還是不想這麼做」。
蘇一峰感嘆,有些道德完人不斷強調罕病病人很可憐,政府應該花一針1億元的錢來照顧病人,但他反過來質疑,健保瘋狂砍價,讓50個藥品在一年內退出台灣,可能造成幾百萬人停藥、換藥,甚至導致成千上百人提早死亡,這些道德完人忽然都沒聲音了。
罕見疾病基金會官網顯示,AADC是第7號染色體上的基因,缺乏時會導致人體多巴胺與血清素不足,造成嚴重發展遲緩、眼動危象、自律神經系統功能失調、吞嚥困難、缺乏語言發展及各種情緒問題,患者出生6個月後會開始有症狀,起初容易被診斷為癲癇、腦性麻痺或先天性肌肉病變等,目前尚無積極有效的治療方式。
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