肺高壓曙光 新藥可降死亡風險

「原發性肺動脈高壓（PAH）」是一種每百萬人僅15至50人罹患的罕見疾病，不過敏盛醫院總院長陳文鍾提醒，肺動脈高壓的致死率比其他罕病高出許多，甚至比癌症更高。

陳文鍾說，肺動脈高壓因致死率極高，被形容為「心臟的癌症」。根據國健署罕病通報系統資料，台灣前十大罕見疾病中，「特發性或遺傳性肺動脈高壓」的死亡率高達43.5％，患者一旦進入第3期至第4期，平均僅剩約2年多的壽命。目前健保已給付10種治療藥物，讓病程獲得延緩、功能也有所改善，讓5年死亡率從過去的60％降至約30至40％；但整體死亡率仍偏高，疾病威脅依然不容忽視。

陳文鍾指出，「原發性肺動脈高壓」致病原因仍不明，早期症狀不典型，導致診斷相當困難，患者常因此被誤診或延誤治療。又因疾病進展速度快，常見症狀包括昏倒、呼吸喘促、胸腔或腹腔積水以及心衰竭等，若病情惡化至晚期，患者只能依賴肺臟移植續命，發作後的存活期通常僅剩數年。

近期國際有一款最新研發的活性素訊號抑制劑（activin－signaling inhibitor），針對肺動脈高壓的病理機轉而設計，能夠「逆轉」血管重塑，被視為首個具有「疾病逆轉潛力」的新世代藥物，國外臨床研究證實，有助降低患者住院及死亡風險，減少肺臟移植需求。

陳文鍾表示，這款藥物屬於針對血管增厚的標靶治療，臨床研究證實可有效降低患者的住院率、死亡率以及肺移植需求，但藥價相當高昂，平均每位患者1年治療費用約需500萬元，對罕病家庭負擔沉重，因此需透過健保制度介入，讓患者能無憂使用必要的新療法。目前觀察下來，該藥物在可預期的未來通過健保審核的機會相當高，希望引入新藥能讓患者獲得更穩定、安心的治療選擇。